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CFTR Modulator Therapies in Pediatric Cystic Fibrosis: Focus on Ivacaftor

INTRODUCTION: Mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator protein (CFTR) cause cystic fibrosis (CF), a disease with life threatening pulmonary and gastrointestinal manifestations. Recent breakthrough therapies restore function to select disease-causing CFTR mutations. Ivacaf...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:Expert Opin Orphan Drugs
Main Authors: Kramer, Elizabeth L., Clancy, John P.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: 2016
Assuntos:
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5193376/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28042521
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1080/21678707.2016.1226800
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