Some gating potentiators, including VX-770, diminish ΔF508-CFTR functional expression

Cystic fibrosis (CF) is caused by mutations in the CF transmembrane regulator (CFTR) that result in reduced anion conductance at the apical membrane of secretory epithelia. Treatment of CF patients carrying the G551D gating mutation with the potentiator VX-770 (ivacaftor) largely restores channel ac...

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Publicado no:Sci Transl Med
Main Authors: Veit, Guido, Avramescu, Radu G., Perdomo, Doranda, Phuan, Puay-Wah, Bagdany, Miklos, Apaja, Pirjo M., Borot, Florence, Szollosi, Daniel, Wu, Yu-Sheng, Finkbeiner, Walter E., Hegedus, Tamas, Verkman, Alan S., Lukacs, Gergely L.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: 2014
Assuntos:
Article
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4467693/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25101887
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1126/scitranslmed.3008889
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