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2058 miRNA manipulation to improve CFTR correction in cystic fibrosis

OBJECTIVES/SPECIFIC AIMS: CFTR is the mutant protein that causes cystic fibrosis (CF), a fatal respiratory diseases affecting 1 in 3500 children. CFTR modulators are small molecules that directly address mutant CFTR function. Improving correction of the F508del CFTR mutation (affecting 90% of CF pat...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:J Clin Transl Sci
Main Authors: Harris, William Thomas, Kabir, Farruk
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: Cambridge University Press 2018
Assuntos:
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6804970/
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1017/cts.2018.96
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