2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin is the active component in a triple combination formulation for treatment of Niemann-Pick C1 Disease

Niemann-Pick type C1 (NPC1) disease is a fatal neurovisceral disease for which there are no FDA approved treatments, though cyclodextrin (HPβCD) slows disease progression in preclinical models and in an early phase clinical trial. Our goal was to evaluate the mechanism of action of a previously desc...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:Biochim Biophys Acta Mol Cell Biol Lipids
Główni autorzy: Davidson, Jessica, Molitor, Elizabeth, Moores, Samantha, Gale, Sarah E., Subramanian, Kanagaraj, Jiang, Xuntian, Sidhu, Rohini, Kell, Pamela, Zhang, Jesse, Fujiwara, Hideji, Davidson, Cristin, Helquist, Paul, Melancon, Bruce J., Grigalunas, Michael, Liu, Gang, Salahi, Farbod, Wiest, Olaf, Xu, Xin, Porter, Forbes D., Pipalia, Nina H., Cruz, Dana L., Holson, Edward B., Schaffer, Jean E., Walkley, Steven U., Maxfield, Frederick R., Ory, Daniel S.
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: 2019
Hasła przedmiotowe:
Article
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6679735/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31051283
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.bbalip.2019.04.011
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy