Intrathecal 2-Hydroxypropyl-Beta-Cyclodextrin in a Single Patient with Niemann-Pick C1

Niemann-Pick C, Type 1 (NPC1) is a progressive autosomal recessive neurologic disease caused by defective intracellular cholesterol and lipid trafficking. There are currently no United States Food and Drug Administration approved treatments for NPC1. We undertook a study evaluating the safety, effic...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Mol Genet Metab
المؤلفون الرئيسيون: Maarup, Timothy J., Chen, Agnes H., Porter, Forbes D., Farhat, Nicole Y., Ory, Daniel S., Sidhu, Rohini, Jiang, Xuntian, Dickson, Patricia I.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: 2015
الموضوعات:
Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4633280/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26189084
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2015.07.001
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة