Intrathecal 2-Hydroxypropyl-Beta-Cyclodextrin in a Single Patient with Niemann-Pick C1

Niemann-Pick C, Type 1 (NPC1) is a progressive autosomal recessive neurologic disease caused by defective intracellular cholesterol and lipid trafficking. There are currently no United States Food and Drug Administration approved treatments for NPC1. We undertook a study evaluating the safety, effic...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Mol Genet Metab
Main Authors: Maarup, Timothy J., Chen, Agnes H., Porter, Forbes D., Farhat, Nicole Y., Ory, Daniel S., Sidhu, Rohini, Jiang, Xuntian, Dickson, Patricia I.
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: 2015
נושאים:
Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4633280/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26189084
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2015.07.001
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים