Evaluation of engineered AAV capsids for hepatic factor IX gene transfer in murine and canine models

BACKGROUND: Adeno-associated virus (AAV) gene therapy vectors have shown the best outcomes in human clinical studies for the treatment of genetic diseases such as hemophilia. However, these pivotal investigations have also identified several challenges. For example, high vector doses are often used...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:J Transl Med
Những tác giả chính: Markusic, David M., Nichols, Timothy C., Merricks, Elizabeth P., Palaschak, Brett, Zolotukhin, Irene, Marsic, Damien, Zolotukhin, Sergei, Srivastava, Arun, Herzog, Roland W.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: BioMed Central 2017
Những chủ đề:
Research
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5412045/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28460646
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s12967-017-1200-1
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự