Toward RNAi Therapy for the Polyglutamine Disease Machado–Joseph Disease

Machado–Joseph disease (MJD) is a dominantly inherited ataxia caused by a polyglutamine-coding expansion in the ATXN3 gene. Suppressing expression of the toxic gene product represents a promising approach to therapy for MJD and other polyglutamine diseases. We performed an extended therapeutic trial...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Główni autorzy: do Carmo Costa, Maria, Luna-Cancalon, Katiuska, Fischer, Svetlana, Ashraf, Naila S, Ouyang, Michelle, Dharia, Rahil M, Martin-Fishman, Lucas, Yang, Yemen, Shakkottai, Vikram G, Davidson, Beverly L, Rodríguez-Lebrón, Edgardo, Paulson, Henry L
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: Nature Publishing Group 2013
Hasła przedmiotowe:
Original Article
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3808129/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23765441
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2013.144
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy