Preclinical development of pediatric orphan gene therapy medicinal products: Analysis of approaches and challenges (review)

INTRODUCTION. The lack of uniform regulatory requirements for preclinical studies (PCS) of pediatric orphan gene therapy medicinal products (GTMPs) complicates their development and marketing authorization. This review summarizes the key features of PCS for such products and analyzes the successful...

Ausführliche Beschreibung

Bibliografische Detailangaben

Hauptverfasser:	A. M. Azarova, N. A. Gavrilova, M. V. Tikhomirova
Format:	Artigo
Sprache:	Russo
Veröffentlicht:	Ministry of Health of the Russian Federation. Federal State Budgetary Institution «Scientific Centre for Expert Evaluation of Medicinal Products» 2026-07-01
Schriftenreihe:	Биопрепараты: Профилактика, диагностика, лечение
Schlagworte:	генная терапия орфанные заболевания педиатрия доклинические исследования генотерапевтические препараты модели на животных медицинская правдоподобность весомость доказательств конечные точки биораспределение безопасность лекарственных препаратов эффективность лекарственных препаратов
Online-Zugang:	https://www.biopreparations.ru/jour/article/view/784
Tags:	Tag hinzufügen Keine Tags, Fügen Sie das erste Tag hinzu!