Preclinical development of pediatric orphan gene therapy medicinal products: Analysis of approaches and challenges (review)

INTRODUCTION. The lack of uniform regulatory requirements for preclinical studies (PCS) of pediatric orphan gene therapy medicinal products (GTMPs) complicates their development and marketing authorization. This review summarizes the key features of PCS for such products and analyzes the successful...

Whakaahuatanga katoa

Ngā taipitopito rārangi puna kōrero

Ngā kaituhi matua:	A. M. Azarova, N. A. Gavrilova, M. V. Tikhomirova
Hōputu:	Artigo
Reo:	Russo
I whakaputaina:	Ministry of Health of the Russian Federation. Federal State Budgetary Institution «Scientific Centre for Expert Evaluation of Medicinal Products» 2026-07-01
Rangatū:	Биопрепараты: Профилактика, диагностика, лечение
Ngā marau:	генная терапия орфанные заболевания педиатрия доклинические исследования генотерапевтические препараты модели на животных медицинская правдоподобность весомость доказательств конечные точки биораспределение безопасность лекарственных препаратов эффективность лекарственных препаратов
Urunga tuihono:	https://www.biopreparations.ru/jour/article/view/784
Ngā Tūtohu:	Tāpirihia he Tūtohu Kāore He Tūtohu, Me noho koe te mea tuatahi ki te tūtohu i tēnei pūkete!