Preclinical development of pediatric orphan gene therapy medicinal products: Analysis of approaches and challenges (review)

INTRODUCTION. The lack of uniform regulatory requirements for preclinical studies (PCS) of pediatric orphan gene therapy medicinal products (GTMPs) complicates their development and marketing authorization. This review summarizes the key features of PCS for such products and analyzes the successful...

詳細記述

書誌詳細

主要な著者:	A. M. Azarova, N. A. Gavrilova, M. V. Tikhomirova
フォーマット:	Artigo
言語:	Russo
出版事項:	Ministry of Health of the Russian Federation. Federal State Budgetary Institution «Scientific Centre for Expert Evaluation of Medicinal Products» 2026-07-01
シリーズ:	Биопрепараты: Профилактика, диагностика, лечение
主題:	генная терапия орфанные заболевания педиатрия доклинические исследования генотерапевтические препараты модели на животных медицинская правдоподобность весомость доказательств конечные точки биораспределение безопасность лекарственных препаратов эффективность лекарственных препаратов
オンライン･アクセス:	https://www.biopreparations.ru/jour/article/view/784
タグ:	タグ追加 タグなし, このレコードへの初めてのタグを付けませんか!