Comparative Effectiveness of Intracerebroventricular, Intrathecal, and Intranasal Routes of AAV9 Vector Administration for Genetic Therapy of Neurologic Disease in Murine Mucopolysaccharidosis Type I

Mucopolysaccharidosis type I (MPS I) is an inherited metabolic disorder caused by deficiency of the lysosomal enzyme alpha-L-iduronidase (IDUA). The two current treatments [hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) and enzyme replacement therapy (ERT)], are insufficiently effective in addressin...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Front Mol Neurosci
المؤلفون الرئيسيون: Belur, Lalitha R., Romero, Megan, Lee, Junggu, Podetz-Pedersen, Kelly M., Nan, Zhenhong, Riedl, Maureen S., Vulchanova, Lucy, Kitto, Kelley F., Fairbanks, Carolyn A., Kozarsky, Karen F., Orchard, Paul J., Frey, William H., Low, Walter C., McIvor, R. Scott
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: Frontiers Media S.A. 2021
الموضوعات:
Neuroscience
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8141728/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34040503
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.3389/fnmol.2021.618360
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة