Ligand conjugated antisense oligonucleotide for the treatment of transthyretin amyloidosis: preclinical and phase 1 data

AIMS: Amyloidogenic transthyretin (ATTR) amyloidosis is a fatal disease characterized by progressive cardiomyopathy and/or polyneuropathy. AKCEA‐TTR‐L(Rx) (ION‐682884) is a ligand‐conjugated antisense drug designed for receptor‐mediated uptake by hepatocytes, the primary source of circulating transt...

Πλήρης περιγραφή

Αποθηκεύτηκε σε:
Λεπτομέρειες βιβλιογραφικής εγγραφής
Τόπος έκδοσης:ESC Heart Fail
Κύριοι συγγραφείς: Viney, Nicholas J., Guo, Shuling, Tai, Li‐Jung, Baker, Brenda F., Aghajan, Mariam, Jung, Shiangtung W., Yu, Rosie Z., Booten, Sheri, Murray, Heather, Machemer, Todd, Burel, Sebastien, Murray, Sue, Buchele, Gustavo, Tsimikas, Sotirios, Schneider, Eugene, Geary, Richard S., Benson, Merrill D., Monia, Brett P.
Μορφή: Artigo
Γλώσσα:Inglês
Έκδοση: John Wiley and Sons Inc. 2020
Θέματα:
Original Research Articles
Διαθέσιμο Online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7835591/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33283485
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/ehf2.13154
Ετικέτες: Προσθήκη ετικέτας
Δεν υπάρχουν, Καταχωρήστε ετικέτα πρώτοι!

Παρόμοια τεκμήρια