Ligand conjugated antisense oligonucleotide for the treatment of transthyretin amyloidosis: preclinical and phase 1 data

AIMS: Amyloidogenic transthyretin (ATTR) amyloidosis is a fatal disease characterized by progressive cardiomyopathy and/or polyneuropathy. AKCEA‐TTR‐L(Rx) (ION‐682884) is a ligand‐conjugated antisense drug designed for receptor‐mediated uptake by hepatocytes, the primary source of circulating transt...

Полное описание

Сохранить в:
Библиографические подробности
Опубликовано в: :ESC Heart Fail
Главные авторы: Viney, Nicholas J., Guo, Shuling, Tai, Li‐Jung, Baker, Brenda F., Aghajan, Mariam, Jung, Shiangtung W., Yu, Rosie Z., Booten, Sheri, Murray, Heather, Machemer, Todd, Burel, Sebastien, Murray, Sue, Buchele, Gustavo, Tsimikas, Sotirios, Schneider, Eugene, Geary, Richard S., Benson, Merrill D., Monia, Brett P.
Формат: Artigo
Язык:Inglês
Опубликовано: John Wiley and Sons Inc. 2020
Предметы:
Original Research Articles
Online-ссылка:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7835591/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33283485
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/ehf2.13154
Метки: Добавить метку
Нет меток, Требуется 1-ая метка записи!

Схожие документы