AG-348 (mitapivat), an allosteric activator of red blood cell pyruvate kinase, increases enzymatic activity, protein stability, and adenosine triphosphate levels over a broad range of PKLR genotypes

Pyruvate kinase (PK) deficiency is a rare hereditary disorder affecting red blood cell (RBC) glycolysis, causing changes in metabolism including a deficiency in adenosine triphosphate (ATP). This affects red cell homeostasis, promoting premature removal of RBC from the circulation. In this study, we...

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Haematologica
Hauptverfasser: Rab, Minke A.E., van Oirschot, Brigitte A., Kosinski, Penelope A., Hixon, Jeffrey, Johnson, Kendall, Chubukov, Victor, Dang, Lenny, Pasterkamp, Gerard, van Straaten, Stephanie, van Solinge, Wouter W., van Beers, Eduard J., Kung, Charles, van Wijk, Richard
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: Fondazione Ferrata Storti 2020
Schlagworte:
Article
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7776327/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31974203
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.3324/haematol.2019.238865
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