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Clinical and Molecular Features of Early Infantile Niemann Pick Type C Disease

Niemann Pick disease type C (NPC) is a neurovisceral disorder due to mutations in NPC1 or NPC2. This review focuses on poorly characterized clinical and molecular features of early infantile form of NPC (EIF) and identified 89 cases caused by NPC1 (NPC1) and 16 by NPC2 (NPC2) mutations. Extra-neuron...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Int J Mol Sci
Hauptverfasser: Seker Yilmaz, Berna, Baruteau, Julien, Rahim, Ahad A., Gissen, Paul
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: MDPI 2020
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7404201/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32709131
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.3390/ijms21145059
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