Đang tải...
Splice modulating antisense oligonucleotides restore some acid-alpha-glucosidase activity in cells derived from patients with late-onset Pompe disease
Pompe disease is caused by mutations in the GAA gene, resulting in deficient lysosomal acid-α-glucosidase activity in patients, and a progressive decline in mobility and respiratory function. Enzyme replacement therapy is one therapeutic option, but since not all patients respond to this treatment,...
Đã lưu trong:
| Xuất bản năm: | Sci Rep |
|---|---|
| Những tác giả chính: | , , , , , , |
| Định dạng: | Artigo |
| Ngôn ngữ: | Inglês |
| Được phát hành: |
Nature Publishing Group UK
2020
|
| Những chủ đề: | |
| Truy cập trực tuyến: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7174337/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32317649 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/s41598-020-63461-2 |
| Các nhãn: |
Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!
|