Đang tải...
Comparison of the efficacy of MOE and PMO modifications of systemic antisense oligonucleotides in a severe SMA mouse model
Spinal muscular atrophy (SMA) is a motor neuron disease. Nusinersen, a splice-switching antisense oligonucleotide (ASO), was the first approved drug to treat SMA. Based on prior preclinical studies, both 2′-O-methoxyethyl (MOE) with a phosphorothioate backbone and morpholino with a phosphorodiamidat...
Đã lưu trong:
| Xuất bản năm: | Nucleic Acids Res |
|---|---|
| Những tác giả chính: | , , , , |
| Định dạng: | Artigo |
| Ngôn ngữ: | Inglês |
| Được phát hành: |
Oxford University Press
2020
|
| Những chủ đề: | |
| Truy cập trực tuyến: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7102994/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32103257 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1093/nar/gkaa126 |
| Các nhãn: |
Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!
|