Загрузка...
Ex Vivo/In vivo Gene Editing in Hepatocytes Using “All-in-One” CRISPR-Adeno-Associated Virus Vectors with a Self-Linearizing Repair Template
Adeno-associated virus (AAV)-based vectors are considered efficient and safe gene delivery systems in gene therapy. We combined two guide RNA genes, Cas9, and a self-linearizing repair template in one vector (AIO-SL) to correct fumarylacetoacetate hydrolase (FAH) deficiency in mice. The vector genom...
Сохранить в:
| Опубликовано в: : | iScience |
|---|---|
| Главные авторы: | , , , , , , , , , , , , , , , , , |
| Формат: | Artigo |
| Язык: | Inglês |
| Опубликовано: |
Elsevier
2019
|
| Предметы: | |
| Online-ссылка: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6941859/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31887661 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.isci.2019.100764 |
| Метки: |
Добавить метку
Нет меток, Требуется 1-ая метка записи!
|