FVIII expression by its native promoter sustains long-term correction avoiding immune response in hemophilic mice

Here we describe a successful gene therapy approach for hemophilia A (HA), using the natural F8 promoter (pF8) to direct gene replacement to factor VIII (FVIII)–secreting cells. The promoter sequence and the regulatory elements involved in the modulation of F8 expression are still poorly characteriz...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Blood Adv
Những tác giả chính: Merlin, Simone, Famà, Rosella, Borroni, Ester, Zanolini, Diego, Bruscaggin, Valentina, Zucchelli, Silvia, Follenzi, Antonia
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: American Society of Hematology 2019
Những chủ đề:
Thrombosis and Hemostasis
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6418497/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30862611
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1182/bloodadvances.2018027979
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự