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Niemann-Pick type C disease: The atypical sphingolipidosis

Niemann-Pick type C (NPC) disease is a lysosomal storage disorder resulting from mutations in either the NPC1 (95%) or NPC2 (5%) genes. NPC typically presents in childhood with visceral lipid accumulation and complex progressive neurodegeneration characterized by cerebellar ataxia, dysphagia, and de...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Adv Biol Regul
Hauptverfasser: Newton, Jason, Milstien, Sheldon, Spiegel, Sarah
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: 2018
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6327306/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30205942
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.jbior.2018.08.001
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