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CRISPR/Cas9 Editing of the Mutant Huntingtin Allele In Vitro and In Vivo

Huntington disease (HD) is a fatal dominantly inherited neurodegenerative disorder caused by CAG repeat expansion (>36 repeats) within the first exon of the huntingtin gene. Although mutant huntingtin (mHTT) is ubiquitously expressed, the brain shows robust and early degeneration. Current RNA int...

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Dettagli Bibliografici
Pubblicato in:Mol Ther
Autori principali: Monteys, Alex Mas, Ebanks, Shauna A., Keiser, Megan S., Davidson, Beverly L.
Natura: Artigo
Lingua:Inglês
Pubblicazione: American Society of Gene & Cell Therapy 2017
Soggetti:
Accesso online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5363210/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28129107
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2016.11.010
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