Prevention of Lethal Murine Hypophosphatasia by Neonatal Ex Vivo Gene Therapy Using Lentivirally Transduced Bone Marrow Cells

Hypophosphatasia (HPP) is an inherited skeletal and dental disease caused by loss-of-function mutations in the gene that encodes tissue-nonspecific alkaline phosphatase (TNALP). The major symptoms of severe forms of the disease are bone defects, respiratory insufficiency, and epileptic seizures. In...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Hum Gene Ther
Những tác giả chính: Iijima, Osamu, Miyake, Koichi, Watanabe, Atsushi, Miyake, Noriko, Igarashi, Tsutomu, Kanokoda, Chizu, Nakamura-Takahashi, Aki, Kinoshita, Hideaki, Noguchi, Taku, Abe, Shinichi, Narisawa, Sonoko, Millán, José Luis, Okada, Takashi, Shimada, Takashi
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: Mary Ann Liebert, Inc. 2015
Những chủ đề:
Research Articles
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5248541/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26467745
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hum.2015.078
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự