Huntingtin Haplotypes Provide Prioritized Target Panels for Allele-specific Silencing in Huntington Disease Patients of European Ancestry

Huntington disease (HD) is a dominant neurodegenerative disorder caused by a CAG repeat expansion in the Huntingtin gene (HTT). Heterozygous polymorphisms in cis with the mutation allow for allele-specific suppression of the pathogenic HTT transcript as a therapeutic strategy. To prioritize target s...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Mol Ther
المؤلفون الرئيسيون: Kay, Chris, Collins, Jennifer A, Skotte, Niels H, Southwell, Amber L, Warby, Simon C, Caron, Nicholas S, Doty, Crystal N, Nguyen, Betty, Griguoli, Annamaria, Ross, Colin J, Squitieri, Ferdinando, Hayden, Michael R
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: Nature Publishing Group 2015
الموضوعات:
Original Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4817952/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26201449
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2015.128
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة