Huntingtin Haplotypes Provide Prioritized Target Panels for Allele-specific Silencing in Huntington Disease Patients of European Ancestry

Huntington disease (HD) is a dominant neurodegenerative disorder caused by a CAG repeat expansion in the Huntingtin gene (HTT). Heterozygous polymorphisms in cis with the mutation allow for allele-specific suppression of the pathogenic HTT transcript as a therapeutic strategy. To prioritize target s...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Mol Ther
Main Authors: Kay, Chris, Collins, Jennifer A, Skotte, Niels H, Southwell, Amber L, Warby, Simon C, Caron, Nicholas S, Doty, Crystal N, Nguyen, Betty, Griguoli, Annamaria, Ross, Colin J, Squitieri, Ferdinando, Hayden, Michael R
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: Nature Publishing Group 2015
נושאים:
Original Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4817952/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26201449
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2015.128
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים