A large animal model of Spinal Muscular Atrophy and correction of phenotype

OBJECTIVES: Spinal muscular atrophy (SMA) is caused by reduced levels of SMN which results in motoneuron loss. Therapeutic strategies to increase SMN levels including drug compounds, antisense oligonucleotides or scAAV9 gene therapy have proved effective in mice. We wished to determine whether reduc...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Ann Neurol
Những tác giả chính: Duque, Sandra I., Arnold, W. David, Odermatt, Philipp, Li, Xiaohui, Porensky, Paul N., Schmelzer, Leah, Meyer, Kathrin, Kolb, Stephen J., Schümperli, Daniel, Kaspar, Brian K., Burghes, Arthur H. M.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: 2015
Những chủ đề:
Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4453930/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25516063
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/ana.24332
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự