Single nucleotide seed modification restores in vivo tolerability of a toxic artificial miRNA sequence in the mouse brain

Huntington's disease is a fatal neurodegenerative disease caused by polyglutamine-expansion in huntingtin (HTT). Recent work showed that gene silencing approaches, including RNA interference (RNAi), improve disease readouts in mice. To advance RNAi to the clinic, we designed miHDS1, with robust...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Nucleic Acids Res
المؤلفون الرئيسيون: Monteys, Alex Mas, Spengler, Ryan M., Dufour, Brett D., Wilson, Matt S., Oakley, Clayton K., Sowada, Matt J., McBride, Jodi L., Davidson, Beverly L.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: Oxford University Press 2014
الموضوعات:
RNA
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4245975/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25332397
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1093/nar/gku979
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة