Phosphorodiamidate morpholino oligomers suppress mutant huntingtin expression and attenuate neurotoxicity

Huntington's disease (HD) is a neurodegenerative disorder caused by a CAG trinucleotide repeat expansion in the huntingtin (HTT) gene. Disease pathogenesis derives, at least in part, from the long polyglutamine tract encoded by mutant HTT. Therefore, considerable effort has been dedicated to th...

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Veröffentlicht in:Hum Mol Genet
Hauptverfasser: Sun, Xin, Marque, Leonard O., Cordner, Zachary, Pruitt, Jennifer L., Bhat, Manik, Li, Pan P., Kannan, Geetha, Ladenheim, Ellen E., Moran, Timothy H., Margolis, Russell L., Rudnicki, Dobrila D.
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: Oxford University Press 2014
Schlagworte:
Articles
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4222366/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25035419
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1093/hmg/ddu349
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