Splice-correcting oligonucleotides restore BTK function in X-linked agammaglobulinemia model

X-linked agammaglobulinemia (XLA) is an inherited immunodeficiency that results from mutations within the gene encoding Bruton’s tyrosine kinase (BTK). Many XLA-associated mutations affect splicing of BTK pre-mRNA and severely impair B cell development. Here, we assessed the potential of antisense,...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
Main Authors: Bestas, Burcu, Moreno, Pedro M.D., Blomberg, K. Emelie M., Mohammad, Dara K., Saleh, Amer F., Sutlu, Tolga, Nordin, Joel Z., Guterstam, Peter, Gustafsson, Manuela O., Kharazi, Shabnam, Piątosa, Barbara, Roberts, Thomas C., Behlke, Mark A., Wood, Matthew J.A., Gait, Michael J., Lundin, Karin E., El Andaloussi, Samir, Månsson, Robert, Berglöf, Anna, Wengel, Jesper, Smith, C.I. Edvard
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: American Society for Clinical Investigation 2014
נושאים:
Research Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4151202/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25105368
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1172/JCI76175
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים