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Preservation of Photoreceptor Morphology and Function in P23H Rats Using an Allele Independent Ribozyme

To develop an allele independent ribozyme for the treatment of Autosomal Dominant Retinitis Pigmentosa (ADRP) associated with mutations in the rhodopsin (RHO) gene. A ribozyme targeting dog, mouse, human but not rat rhodopsin (RHO) mRNA was designed and tested in vitro. Activity of this ribozyme was...

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Salvato in:
Dettagli Bibliografici
Autori principali: Gorbatyuk, M., Justilien, V., Liu, J., Hauswirth, W.W., Lewin, A.S
Natura: Artigo
Lingua:Inglês
Pubblicazione: 2006
Soggetti:
Accesso online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC1778459/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17083931
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.exer.2006.08.014
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