Investigation of New Morpholino Oligomers to Increase Survival Motor Neuron Protein Levels in Spinal Muscular Atrophy

Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal-recessive childhood motor neuron disease and the main genetic cause of infant mortality. SMA is caused by deletions or mutations in the survival motor neuron 1 (SMN1) gene, which results in SMN protein deficiency. Only one approved drug has recently beco...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
المؤلفون الرئيسيون: Agnese Ramirez, Sebastiano G. Crisafulli, Mafalda Rizzuti, Nereo Bresolin, Giacomo P. Comi, Stefania Corti, Monica Nizzardo
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: MDPI AG 2018-01-01
سلاسل:International Journal of Molecular Sciences
الموضوعات:
spinal muscular atrophy
morpholino
therapy
الوصول للمادة أونلاين:http://www.mdpi.com/1422-0067/19/1/167
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة