Presymptomatic treatment of classic late-infantile neuronal ceroid lipofuscinosis with cerliponase alfa

BACKGROUND: Neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2 disease) is a rare rapidly progressive neurodegenerative disorder, resulting in early death. Intracerebroventricular enzyme replacement therapy (ERT) with cerliponase alfa is now available and has shown to delay disease progression in symptomat...

Volledige beschrijving

Bewaard in:
Bibliografische gegevens
Gepubliceerd in:Orphanet J Rare Dis
Hoofdauteurs: Schaefers, J., van der Giessen, L. J., Klees, C., Jacobs, E. H., Sieverdink, S., Dremmen, M. H. G., Spoor, J. K. H., van der Ploeg, A. T., van den Hout, J. M. P., Huidekoper, H. H.
Formaat: Artigo
Taal:Inglês
Gepubliceerd in: BioMed Central 2021
Onderwerpen:
Research
Online toegang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8120778/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33990214
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-021-01858-6
Tags: Voeg label toe
Geen labels, Wees de eerste die dit record labelt!

Gelijkaardige items