Presymptomatic treatment of classic late-infantile neuronal ceroid lipofuscinosis with cerliponase alfa

BACKGROUND: Neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2 disease) is a rare rapidly progressive neurodegenerative disorder, resulting in early death. Intracerebroventricular enzyme replacement therapy (ERT) with cerliponase alfa is now available and has shown to delay disease progression in symptomat...

Deskribapen osoa

Gorde:
Xehetasun bibliografikoak
Argitaratua izan da:Orphanet J Rare Dis
Egile Nagusiak: Schaefers, J., van der Giessen, L. J., Klees, C., Jacobs, E. H., Sieverdink, S., Dremmen, M. H. G., Spoor, J. K. H., van der Ploeg, A. T., van den Hout, J. M. P., Huidekoper, H. H.
Formatua: Artigo
Hizkuntza:Inglês
Argitaratua: BioMed Central 2021
Gaiak:
Research
Sarrera elektronikoa:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8120778/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33990214
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-021-01858-6
Etiketak: Etiketa erantsi
Etiketarik gabe, Izan zaitez lehena erregistro honi etiketa jartzen!

Antzeko izenburuak