Presymptomatic treatment of classic late-infantile neuronal ceroid lipofuscinosis with cerliponase alfa

BACKGROUND: Neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2 disease) is a rare rapidly progressive neurodegenerative disorder, resulting in early death. Intracerebroventricular enzyme replacement therapy (ERT) with cerliponase alfa is now available and has shown to delay disease progression in symptomat...

Full beskrivning

Sparad:
Bibliografiska uppgifter
I publikationen:Orphanet J Rare Dis
Huvudupphovsmän: Schaefers, J., van der Giessen, L. J., Klees, C., Jacobs, E. H., Sieverdink, S., Dremmen, M. H. G., Spoor, J. K. H., van der Ploeg, A. T., van den Hout, J. M. P., Huidekoper, H. H.
Materialtyp: Artigo
Språk:Inglês
Publicerad: BioMed Central 2021
Ämnen:
Research
Länkar:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8120778/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33990214
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-021-01858-6
Taggar: Lägg till en tagg
Inga taggar, Lägg till första taggen!

Liknande verk