Enhanced homology-directed repair for highly efficient gene editing in hematopoietic stem/progenitor cells

Lentivector gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease (X-CGD) has proven to be a viable approach, but random vector integration and subnormal protein production from exogenous promoters in transduced cells remain concerning for long-term safety and efficacy. A previous genome editing–b...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:Blood
Główni autorzy: De Ravin, Suk See, Brault, Julie, Meis, Ronald J., Liu, Siyuan, Li, Linhong, Pavel-Dinu, Mara, Lazzarotto, Cicera R., Liu, Taylor, Koontz, Sherry M., Choi, Uimook, Sweeney, Colin L., Theobald, Narda, Lee, GaHyun, Clark, Aaron B., Burkett, Sandra S., Kleinstiver, Benjamin P., Porteus, Matthew H., Tsai, Shengdar, Kuhns, Douglas B., Dahl, Gary A., Headey, Stephen, Wu, Xiaolin, Malech, Harry L.
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: American Society of Hematology 2021
Hasła przedmiotowe:
Gene Therapy
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8120141/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33623984
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1182/blood.2020008503
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy