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Hematopoietic Stem Cell Transplantation and Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in X‐Linked Adrenoleukodystrophy

Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only therapeutic approach that can arrest cerebral demyelination of X‐linked adrenoleukodystrophy (ALD) in boys and results in long‐term in a good quality of life, provided the procedure is performed at an early stage of disease. Simil...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Brain Pathol
Hauptverfasser: Cartier, Nathalie, Aubourg, Patrick
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: Blackwell Publishing Ltd 2010
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8094635/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20626747
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1111/j.1750-3639.2010.00394.x
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