PolyQ-expanded ataxin-3 protein levels in peripheral blood mononuclear cells correlate with clinical parameters in SCA3: a pilot study

In view of upcoming clinical trials, quantitative molecular markers accessible in peripheral blood are of critical importance as prognostic or pharmacodynamic markers in genetic neurodegenerative diseases such as Spinocerebellar Ataxia Type 3 (SCA3), in particular for signaling target engagement. In...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:J Neurol
Hauptverfasser: Gonsior, Kathrin, Kaucher, Gabriele Anna, Pelz, Patrik, Schumann, Dorothea, Gansel, Melanie, Kuhs, Sandra, Klockgether, Thomas, Forlani, Sylvie, Durr, Alexandra, Hauser, Stefan, Rattay, Tim W., Synofzik, Matthis, Hengel, Holger, Schöls, Ludger, Rieß, Olaf H., Hübener-Schmid, Jeannette
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: Springer Berlin Heidelberg 2020
Schlagworte:
Original Communication
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7990753/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33106888
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1007/s00415-020-10274-y
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