A phase II, open-label, extension study of long-term patisiran treatment in patients with hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis

BACKGROUND: Patisiran, an RNA interference therapeutic, has demonstrated robust reduction of wild-type and mutant transthyretin protein and was able to improve polyneuropathy and quality of life following 18 months of treatment in patients with hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis....

Πλήρης περιγραφή

Αποθηκεύτηκε σε:
Λεπτομέρειες βιβλιογραφικής εγγραφής
Τόπος έκδοσης:Orphanet J Rare Dis
Κύριοι συγγραφείς: Coelho, Teresa, Adams, David, Conceição, Isabel, Waddington-Cruz, Márcia, Schmidt, Hartmut H., Buades, Juan, Campistol, Josep, Berk, John L., Polydefkis, Michael, Wang, Jing Jing, Chen, Jihong, Sweetser, Marianne T., Gollob, Jared, Suhr, Ole B.
Μορφή: Artigo
Γλώσσα:Inglês
Έκδοση: BioMed Central 2020
Θέματα:
Research
Διαθέσιμο Online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7341568/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32641071
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-020-01399-4
Ετικέτες: Προσθήκη ετικέτας
Δεν υπάρχουν, Καταχωρήστε ετικέτα πρώτοι!

Παρόμοια τεκμήρια