Đang tải...

CRISPR-Cas9 generated Pompe knock-in murine model exhibits early-onset hypertrophic cardiomyopathy and skeletal muscle weakness

Infantile-onset Pompe Disease (IOPD), caused by mutations in lysosomal acid alpha-glucosidase (Gaa), manifests rapidly progressive fatal cardiac and skeletal myopathy incompletely attenuated by synthetic GAA intravenous infusions. The currently available murine model does not fully simulate human IO...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Sci Rep
Những tác giả chính: Huang, Jeffrey Y., Kan, Shih-Hsin, Sandfeld, Emilie K., Dalton, Nancy D., Rangel, Anthony D., Chan, Yunghang, Davis-Turak, Jeremy, Neumann, Jon, Wang, Raymond Y.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: Nature Publishing Group UK 2020
Những chủ đề:
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7316971/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32587263
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/s41598-020-65259-8
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!