Загрузка...

Progress towards drug discovery for Friedreich’s Ataxia: Identifying synthetic oligonucleotides that more potently activate expression of human frataxin protein

Friedreich’s Ataxia (FRDA) is an incurable genetic disease caused by an expanded trinucleotide AAG repeat within intronic RNA of the frataxin (FXN) gene. We have previously demonstrated that synthetic antisense oligonucleotides or duplex RNAs that are complementary to the expanded repeat can activat...

Полное описание

Сохранить в:
Библиографические подробности
Опубликовано в: :Bioorg Med Chem
Главные авторы: Shen, Xiulong, Wong, Johnathan, Prakash, Thahza P., Rigo, Frank, Li, Yanjie, Napierala, Marek, Corey, David R.
Формат: Artigo
Язык:Inglês
Опубликовано: 2020
Предметы:
Online-ссылка:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7217746/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32279920
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.bmc.2020.115472
Метки: Добавить метку
Нет меток, Требуется 1-ая метка записи!