Translational studies of intravenous and intracerebroventricular routes of administration for CNS cellular biodistribution for BMN 250, an enzyme replacement therapy for the treatment of Sanfilippo type B

BMN 250 is being developed as enzyme replacement therapy for Sanfilippo type B, a primarily neurological rare disease, in which patients have deficient lysosomal alpha-N-acetylglucosaminidase (NAGLU) enzyme activity. BMN 250 is taken up in target cells by the cation-independent mannose 6-phosphate r...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Drug Deliv Transl Res
Những tác giả chính: Grover, Anita, Crippen-Harmon, Danielle, Nave, Lacey, Vincelette, Jon, Wait, Jill C. M., Melton, Andrew C., Lawrence, Roger, Brown, Jillian R., Webster, Katherine A., Yip, Bryan K., Baridon, Brian, Vitelli, Catherine, Rigney, Sara, Christianson, Terri M., Tiger, Pascale M. N., Lo, Melanie J., Holtzinger, John, Shaywitz, Adam J., Crawford, Brett E., Fitzpatrick, Paul A., LeBowitz, Jonathan H., Bullens, Sherry, Aoyagi-Scharber, Mika, Bunting, Stuart, O’Neill, Charles A., Pinkstaff, Jason, Bagri, Anil
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: Springer US 2020
Những chủ đề:
Original Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7066106/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31942701
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1007/s13346-019-00683-6
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự