Intracerebroventricular enzyme replacement therapy with β-galactosidase reverses brain pathologies due to GM1 gangliosidosis in mice

Autosomal recessive mutations in the galactosidase β1 (GLB1) gene cause lysosomal β-gal deficiency, resulting in accumulation of galactose-containing substrates and onset of the progressive and fatal neurodegenerative lysosomal storage disease, GM1 gangliosidosis. Here, an enzyme replacement therapy...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:J Biol Chem
المؤلفون الرئيسيون: Chen, Joseph C., Luu, Amanda R., Wise, Nathan, Angelis, Rolando De, Agrawal, Vishal, Mangini, Linley, Vincelette, Jon, Handyside, Britta, Sterling, Harry, Lo, Melanie J., Wong, Hio, Galicia, Nicole, Pacheco, Glenn, Van Vleet, Jeremy, Giaramita, Alexander, Fong, Sylvia, Roy, Sushmita M., Hague, Chuck, Lawrence, Roger, Bullens, Sherry, Christianson, Terri M., d'Azzo, Alessandra, Crawford, Brett E., Bunting, Stuart, LeBowitz, Jonathan H., Yogalingam, Gouri
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: American Society for Biochemistry and Molecular Biology 2020
الموضوعات:
Cell Biology
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7521651/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31481471
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1074/jbc.RA119.009811
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة