Intracerebroventricular enzyme replacement therapy with β-galactosidase reverses brain pathologies due to GM1 gangliosidosis in mice

Autosomal recessive mutations in the galactosidase β1 (GLB1) gene cause lysosomal β-gal deficiency, resulting in accumulation of galactose-containing substrates and onset of the progressive and fatal neurodegenerative lysosomal storage disease, GM1 gangliosidosis. Here, an enzyme replacement therapy...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:J Biol Chem
Główni autorzy: Chen, Joseph C., Luu, Amanda R., Wise, Nathan, Angelis, Rolando De, Agrawal, Vishal, Mangini, Linley, Vincelette, Jon, Handyside, Britta, Sterling, Harry, Lo, Melanie J., Wong, Hio, Galicia, Nicole, Pacheco, Glenn, Van Vleet, Jeremy, Giaramita, Alexander, Fong, Sylvia, Roy, Sushmita M., Hague, Chuck, Lawrence, Roger, Bullens, Sherry, Christianson, Terri M., d'Azzo, Alessandra, Crawford, Brett E., Bunting, Stuart, LeBowitz, Jonathan H., Yogalingam, Gouri
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: American Society for Biochemistry and Molecular Biology 2020
Hasła przedmiotowe:
Cell Biology
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7521651/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31481471
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1074/jbc.RA119.009811
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy