Загрузка...

Molecular Mechanisms and Therapeutics for the GAA·TTC Expansion Disease Friedreich Ataxia

Friedreich ataxia (FRDA), the most common inherited ataxia, is caused by transcriptional silencing of the nuclear FXN gene, encoding the essential mitochondrial protein frataxin. Currently, there is no approved therapy for this fatal disorder. Gene silencing in FRDA is due to hyperexpansion of the t...

Полное описание

Сохранить в:
Библиографические подробности
Опубликовано в: :Neurotherapeutics
Главный автор: Gottesfeld, Joel M.
Формат: Artigo
Язык:Inglês
Опубликовано: Springer International Publishing 2019
Предметы:
Online-ссылка:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6985418/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31317428
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1007/s13311-019-00764-x
Метки: Добавить метку
Нет меток, Требуется 1-ая метка записи!