AAV-Mediated CRISPR/Cas9 Gene Editing in Murine Phenylketonuria

Phenylketonuria (PKU) due to recessively inherited phenylalanine hydroxylase (PAH) deficiency results in hyperphenylalaninemia, which is toxic to the central nervous system. Restriction of dietary phenylalanine intake remains the standard of PKU care and prevents the major neurologic manifestations...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:Mol Ther Methods Clin Dev
Główni autorzy: Richards, Daelyn Y., Winn, Shelley R., Dudley, Sandra, Nygaard, Sean, Mighell, Taylor L., Grompe, Markus, Harding, Cary O.
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: American Society of Gene & Cell Therapy 2019
Hasła przedmiotowe:
Article
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6962637/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31970201
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2019.12.004
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy