CRISPR-Cas9–mediated therapeutic editing of Rpe65 ameliorates the disease phenotypes in a mouse model of Leber congenital amaurosis

Leber congenital amaurosis (LCA), one of the leading causes of childhood-onset blindness, is caused by autosomal recessive mutations in several genes including RPE65. In this study, we performed CRISPR-Cas9–mediated therapeutic correction of a disease-associated nonsense mutation in Rpe65 in rd12 mi...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Sci Adv
Những tác giả chính: Jo, Dong Hyun, Song, Dong Woo, Cho, Chang Sik, Kim, Un Gi, Lee, Kyu Jun, Lee, Kihwang, Park, Sung Wook, Kim, Daesik, Kim, Jin Hyoung, Kim, Jin-Soo, Kim, Seokjoong, Kim, Jeong Hun, Lee, Jung Min
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: American Association for the Advancement of Science 2019
Những chủ đề:
Research Articles
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6821465/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31692906
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1126/sciadv.aax1210
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự