Загрузка...

AAV9 Gene Replacement Therapy for Respiratory Insufficiency in Very-long Chain Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency

Very-long chain acyl-CoA dehydrogenase (VLCAD) deficiency (VLCADD) is an autosomal recessive disorder of fatty acid oxidation. Fatty acids are a major source of energy during catabolic stress, so the abscense of VLCAD can result in a metabolic crises and respiratory insufficiency. The etiology of th...

Полное описание

Сохранить в:
Библиографические подробности
Опубликовано в: :J Inherit Metab Dis
Главные авторы: Zieger, Marina, Keeler, Allison M., Flotte, Terence R., ElMallah, Mai K.
Формат: Artigo
Язык:Inglês
Опубликовано: 2019
Предметы:
Online-ссылка:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6739149/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30993714
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/jimd.12101
Метки: Добавить метку
Нет меток, Требуется 1-ая метка записи!