Feasibility and safety of intrathecal treatment with nusinersen in adult patients with spinal muscular atrophy

BACKGROUND: Nusinersen is an intrathecally administered antisense oligonucleotide (ASO) and the first approved drug for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). However, progressive neuromyopathic scoliosis and the presence of spondylodesis can impede lumbar punctures in SMA patients. Our aim...

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Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Ther Adv Neurol Disord
Hauptverfasser: Stolte, Benjamin, Totzeck, Andreas, Kizina, Kathrin, Bolz, Saskia, Pietruck, Lena, Mönninghoff, Christoph, Guberina, Nika, Oldenburg, Denise, Forsting, Michael, Kleinschnitz, Christoph, Hagenacker, Tim
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: SAGE Publications 2018
Schlagworte:
Original Research
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6174643/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30305849
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1177/1756286418803246
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