HDAd5/35(++) Adenovirus Vector Expressing Anti-CRISPR Peptides Decreases CRISPR/Cas9 Toxicity in Human Hematopoietic Stem Cells

We generated helper-dependent HDAd5/35(++) adenovirus vectors expressing CRISPR/Cas9 for potential hematopoietic stem cells (HSCs) gene therapy of β-thalassemia and sickle cell disease through re-activation of fetal γ-globin expression (HDAd-globin-CRISPR). The process of CRISPR/Cas9 gene transfer u...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Mol Ther Methods Clin Dev
Hauptverfasser: Li, Chang, Psatha, Nikoletta, Gil, Sucheol, Wang, Hongjie, Papayannopoulou, Thalia, Lieber, André
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: American Society of Gene & Cell Therapy 2018
Schlagworte:
Article
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6054697/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30038942
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2018.04.008
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