Đang tải...

Morpholino Antisense Oligomers as a Potential Therapeutic Option for the Correction of Alternative Splicing in PMD, SPG2, and HEMS

DNA variants of the proteolipid protein 1 gene (PLP1) that shift PLP1/DM20 alternative splicing away from the PLP1 form toward DM20 cause the allelic X-linked leukodystrophies Pelizaeus-Merzbacher disease (PMD), spastic paraplegia 2 (SPG2), and hypomyelination of early myelinating structures (HEMS)....

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Mol Ther Nucleic Acids
Những tác giả chính: Tantzer, Stephanie, Sperle, Karen, Kenaley, Kaitlin, Taube, Jennifer, Hobson, Grace M.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: American Society of Gene & Cell Therapy 2018
Những chủ đề:
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6036941/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30195779
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2018.05.019
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!