Đang tải...
Mechanistic studies of a small-molecule modulator of SMN2 splicing
RG-7916 is a first-in-class drug candidate for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA) that functions by modulating pre-mRNA splicing of the SMN2 gene, resulting in a 2.5-fold increase in survival of motor neuron (SMN) protein level, a key protein lacking in SMA patients. RG-7916 is currently...
Đã lưu trong:
| Xuất bản năm: | Proc Natl Acad Sci U S A |
|---|---|
| Những tác giả chính: | , , |
| Định dạng: | Artigo |
| Ngôn ngữ: | Inglês |
| Được phát hành: |
National Academy of Sciences
2018
|
| Những chủ đề: | |
| Truy cập trực tuyến: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5960314/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29712837 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1073/pnas.1800260115 |
| Các nhãn: |
Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!
|